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Nature Medicine | 治疗朊病毒疾病：基因编辑带来的曙光
2025-01-15 16:35
查看原文 收藏 朊病毒疾病（Prion Disease）是一种罕见但致命的神经退行性疾病，其特征是由于朊病毒蛋白（Prion Protein, PrP）的异常折叠，导致神经细胞损伤和脑功能的逐步衰退。 近年来，随着基因编辑技术的飞速发展，研究人员开始探索通过改变基因组来阻止朊病毒蛋白的异常累积。 基因敲除的研究表明，缺乏朊病毒蛋白的小鼠对朊病毒感染具有完全的抗性，而人携带某些天然缺失突变（例如PRNP R37X变异）也未表现出任何病理特征，这为通过基因干预治疗朊病毒疾病提供了理论依据。 版权声明
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